Az amerikai alapítású és hongkongi székhelyű Insilico Medicine cég küldetése, hogy a mesterséges intelligencia rendszerek használatát bevonja a gyógyszertervezési folyamatok minden egyes szakaszába, ezzel gyorsítva a hatóanyagok felfedezését és csökkentve a kutatás és a konkrét alkalmazás között eltelt időt. A gyógyszerek tervezése nehézkes és hosszadalmas munka, mivel már az első fázis, a célmolekulák, majd később a vezérmolekulák keresése is hosszú időt vesz igénybe és a fejlesztés lényegi része, vagyis a potenciálisan legjobb hatással bíró vegyületek számának redukálása, ezek vizsgálata, végül annak az egy vegyületnek a kiválasztása és optimalizálása, ami a gyógyszer alapja lehet, csak ezután kezdődik. A gyógyszert később állatokon kell tesztelni, felmérni a lehetséges mellékhatásokat és egyéb jellemzőket, mielőtt a humán tesztelési fázisba léphetne. A Semmelweis Egyetem leírása (PDF) szerint:

"körülbelül ötvenezer molekula előszűrése és néhány száz részletesebb vizsgálata eredményez egy fejlesztésre alkalmas vegyületet

[...] A fejlesztésre kiválasztott gyógyszerjelölt molekulák 10%-a esélyes a terápiás alkalmazásra, a preklinikai fejlesztésbe kerülő molekulák 3-5%-a kerül törzskönyvezésre."

A végül tesztelésre kerülő és azt sikerrel teljesítő gyógyszerjelölteknek pedig szintén évekbe telik az engedélyeztetése, illetve az az idő, amíg megjelenhetnek kereskedelmi forgalomban.

Az Insilico Medicine, más cégekhez hasonlóan, ezt a hosszadalmas munkát igyekszik leegyszerűsíteni a kutatók számára a legfejlettebb algoritmusok segítségével, amihez a saját generatív mesterséges intelligencia platformjukat használják. A szoftvercsomag részét képezi a PandaOmics, ami a célmolekulák keresésében segít, a Chemistry24, ami a vezérmolekulák után kutat gépi tanulással és az InClinico, ami a klinikai kísérletek sikerességének megalapozásában nyújt támogatást. A generatív mesterséges intelligencia használatát a kismolekulájú gyógyszerek fejlesztésében a cég nem is olyan régen, 2016-ban indította el, de mára az első olyan hatóanyaguk, amit ezzel a technológiával készítettek el, a klinikai tesztek második fázisába lépett.

Az INS018_055 nevű vegyület fejlesztésében teljes mértékben a szoftverre támaszkodtak, a PandaOmics-ot használták a molekulák felfedezéséhez és a Chemistry24-et a speciális molekuláris szerkezet megalkotásához. A programok a GAN (generative adversarial networks) módszerre épülnek, amelyben két modell verseng, de valójában inkább együttműködik a tanulási folyamat során: az egyik adatokat generál, a másik felméri az adatok hitelességét és próbálja kiszűrni a generált adatokat. Minél jobban működik az első hálózat, annál nehezebb dolga lesz a diszkriminálást végző modellnek, de közben a második hálózat is tanul és fejlődik, így tökéletesedik az egész rendszer. A GAN-t leginkább hamis képek előállítására használják, de ez a fajta versengő tanulás a megerősítésen alapuló tanulással kombinálva a gyógyszerfejlesztésben is hatékonyan funkcionál.

Az INS018_055 egy súlyos tüdőbetegség, az idiopathiás pulmonális fibrózis (IPF) gyógyítására alkalmas, ami komoly problémákat okoz a betegségben szenvedők számára. Az IPF krónikus, élethosszig tartó állapot, amelynek során a tüdő szövetei elhegesednek, emiatt egy idő után már csak nagyon kevés oxigént tud felvenni a szerv. A légzés fokozatosan nehezebbé válik, a létfontosságú szervek, az agy és a szív az oxigénhiány miatt rosszabbul működnek és a halált sok esetben légzési nehézségek idézik elő. A betegek, akiknél diagnosztizálták a kórt, általában a diagnózis felállításától számítva maximum három-öt évig élnek. A betegségnek eddig célzott kezelése nem létezett, ezért is fontos, hogy az INS018_055 tesztelése sikeres legyen és a gyógyszer minél előbb elérhetővé váljon az arra rászorulók számára.

A hatóanyagot Kínában és az Egyesült Államokban tesztelik és az Insilico Medicine június 27-ei bejelentése szerint a résztvevők az első dózist már megkapták a humán klinikai tesztek második fázisában. Az eredményekre azonban még várni kell, a kísérlet időtartama ugyanis 12 hét, ami alatt az alanyok orálisan kapják a gyógyszert, míg egy kontrollcsoport tagjainak az orvosok placebót adnak ugyanezen idő alatt. A tesztek célja, hogy a szer hatékonyságát, a farmakokinetikai jellemzőket (vagyis hogy hogyan hat a szervezet a gyógyszerre) és alkalmazásának biztonságosságát felmérjék. A tesztek első fázisában a gyógyszer jól szerepelt és az FDA 2023 februárjában úgynevezett Orphan Drug Designation besorolást engedélyezett számára, amelyet a ritka betegségek gyógyításánál alkalmaznak bizonyos esetekben.

(Fotó: Insilico Medicine, Pxfuel, koto_feja/Getty Images)