A díjakat odaítélő bizottság hétfőn jelentette be a Fiziológiai és Orvostudományi Nobel-díj idei díjazottjait, akiknek évtizedes munkája alapjaiban járult hozzá a módosított hírvivő ribonukleinsavakkal (mRNS) kapcsolatos orvosi eljárások kifejlesztéséhez. Ahogy a közlemény kiemeli, Karikó és Weissman felfedezései lehetővé tették, hogy a koronavírus megjelenése után alig egy évvel olyan vakcinákat fejlesszenek, amelyek mintegy 95%-os védelmet nyújtanak a vírussal szemben, ez pedig nagyban hozzájárult a világjárvány megfékezéséhez.
Az 1961-ben felfedezett hírvivő RNS az örökletes genetikai információkat közvetíti a DNS-ből a riboszómákhoz, ezáltal pedig kulcsszerepet játszik abban, hogy a fehérjék lemásolásával a szervezetünk felismerje a vírusokat. A koronavírusra kifejelesztett mRNS-vakcinák esetében a SARS-Cov-2 tüskefehérjéjének a genetikai kódját juttatják be a szervezetbe, amit a riboszómák lemásolnak, ez alapján pedig az immunrendszerünk a későbbiekben már képes azonosítani a vírust. Az ilyen vakcinák forradalmi jelentősége többek között abban áll, hogy a korábbi eljárásokkal ellentétben (legyen az akár inaktivált vírus, akár vektorvakcina) a kifejlesztésükhöz nincs szükség sejttenyészetre, ezzel jelentősen felgyorsítható a hatóanyag fejlesztése.
Karikó Katalin az 1980-as években, a Szegedi Biológiai Központban kezdett el foglalkozni az RNS-szintézissel, majd 1989-től a Pennsylvaniai Egyetemen folytatta kutatásait, ahol kidolgozta a módosított nukleozidokat tartalmazó mRNS terápiás alkalmazásának lehetőségét. A 68 éves kutatónő 1998-ban kezdett el együtt dolgozni Weissmannel, akivel többek között azt tanulmányozták, hogy az mRNS-ek különböző típusai milyen választ váltanak ki az immunrendszerből. Ennek során rájöttek, hogy az antigéneket feldolgozó dendritikus sejtek az in vitro átírt mRNS-t idegen anyagként ismerik fel, ami az aktivációjukhoz és a gyulladást jelző molekulák felszabadulásához vezet. A kutatóknak a 2000-es évekre sikerült olyan eljárást kifejleszteniük, amely sokkal kisebb mértékben vált ki gyulladást a szervezetben, a következő években pedig újabb jelentős eredményt értek el, amikor megállapították, hogy a módosított mRNS-sel jóval intenzívebb fehérjeszintézis érhető el. Karikó Katalin 2013-tól a BioNTech gyógyszeripari cégnél folytatta a megkezdett munkát, ahol sikerült olyan lipid nanorészecskéket kifejleszteniük, amellyel a módosított mRNS hatékonyan juttatható be a szervezetbe.
Ezek a felfedezések mind elengedhetetlenek voltak ahhoz, hogy a koronavírus-járvány kitörése után kevesebb mint egy évvel, 2020 decemberére a Pfizerrel együttműködő BioNTech valamint a Moderna olyan vakcinákat fejlesszenek, amelyek hatékonyak a SARS-Cov-2 fertőzés megakadályozásában, jelentősen hozzájárulva a világjárvány megfékezéséhez. Az Our World in Data adatai szerint a COVID-19-ben összesen közel hétmillióan vesztették életüket, azonban kétségtelen, hogy az áldozatok száma ennél is jóval magasabb lett volna a gyorsan elkészülő vakcinák nélkül. A Karikó és Weissman által kidolgozott eljárásokat a későbbiekben ráadásul számos más betegség kezelésében is felhasználhatják: jelenleg mintegy 150 olyan klinikai vizsgálat zajlik, amelyben mRNS-alapú készítménnyel igyekeznek kezelni különböző betegségeket, az eljárás pedig a kutatók várakozásai szerint olyan betegségek kezelésében is áttörést hozhat, mint a HIV vagy a rák.
(Borítókép: Axelle/Bauer-Griffin/FilmMagic/Getty Images)