Az elismerést Dr. Merkely Béla rektor adta át a Szemészeti Klinikán rendezett ünnepség keretében, ahol vendégprofesszori címet is adományozott Dr. Roska Botondnak. A díjazott előadásában egyik fő kutatási területéről, a látásvisszaállítást célzó génterápiás kísérletekről beszélt.

A tavaly 250 éves Semmelweis Egyetemen immár 10. alkalommal adták át a Semmelweis Budapest Awardot. A 2009-ben alapított díjat olyan természettudományos területen dolgozó, világszerte elismert eredményeket elérő tudósok kaphatják, akik munkássága új utat mutat az élő természet megismeréséhez és az emberiség javát szolgálja. Dr. Roska Botond látás visszaállítását célzó korszakalkotó génterápiás kísérletei nemcsak a betegnek adnak reményt, de munkája megtestesíti azt a transzlációs szemléletet, amely a jövőt jelenti és az egyetem stratégiai prioritásai között az első – mondta el a rektor.

Transzlációs medicina

A transzlációs medicina az alapkutatások és klinikai kutatások eredményeinek, bővebben mindenféle kutatási eredmény (alapkutatási, meta-analízis, kohort analízis, klinikai vizsgálat) mihamarabbi visszajuttatása a betegellátásba.

A következők betegellátásban való hasznosítását jelenti:

• az alapkutatások (betegségek kialakulásának megértése)
• gyógyszer támadáspontok megtalálása és hatásvizsgálata
• humán betegségek biológiai vizsgálata
• új fejlesztések a humán betegségek kezelésében
• nem humán vagy nem klinikai vizsgálatok
• gyógyszerfejlesztések klinikai 1-3. fázisában lévő kísérletei
• meta-analízisek
• kohort analízisek
• obszervációs és randomizált klinikai vizsgálatok

Az elméleti és a klinikai, az alapkutatási és a gyógyítási potenciál ilyen összekapcsolása csakúgy, mint maga a transzlációs gondolkodás jelenleg nemcsak Magyarországon, hanem régiónkban, Kelet-Közép-Európában is egyedülálló.

Három szakember

Három hazai szakember szorosan együttműködött Dr. Roska Botonddal a kutatások egy-egy szegmensében. Dr. Rózsa Balázs, az MTA Kísérleti Orvostudományi Intézet és a Pázmány Péter Katolikus Egyetem csoportvezetője, különböző képalkotó technológiák építése kapcsán vett részt a kutatásban.

Dr. Rózsa Balázs fő területe az emberi agy-interfész ami alkalmazható a látás visszaállításában.

Az interfészek lényege, hogy egy kiesett funkciót miként tudunk géppel pótolni. A projekt célja – hogy virtuális valóságot vetítsenek az agyba – a Mátrix című filmben látottakhoz hasonlatosan.

Dr. Szabó Arnold, a Semmelweis Egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézet tanársegéde vezeti a Retina Laboratóriumot.

Olyan humán retina modellt hoztak létre, amellyel lehetséges az emberi post mortem szövetet több hónapon át életben tartani; ezeken génterápiás fejlesztések, gyógyszeripari vizsgálatok vagy akár alapkutatások végezhetők.

A Dr. Roska Botonddal való együttműködés során az említett humán rendszerük alkalmasnak bizonyult a kísérletekben szereplő génterápiás fejlesztések, kutatások tesztelésére, vizsgálatára.

Dr. Nagy Zoltán Zsolt, a Szemészeti Klinika igazgatója Dr. Roska Botond kutatásához „beteganyaggal” tud szolgálni, ha pedig a szélesebb körű klinikai vizsgálatok megkezdődnek, akkor azok magyarországi helyszíne a klinika lesz.

Nincs vakság, csak szegénység

Dr. Roska Botond kutatási témái öt egymással összefüggő témakörben koncentrálódnak. A közvetlen klinikai transzlációs lehetőségek miatt kiemelkednek a látásvisszaállítást célzó génterápiás kísérletek. Ezek közös sarokpontja olyan szintetikus adeno-asszociált vírus vektorok létrehozása, melyekkel a terápiás hatású nukleinsav a retina meghatározott sejtjeibe célzottan bejuttatható – mondta el a díjazott, Dr. Merkely Béla által ismertetett laudációjában.

Dr. Roska paradigmaváltásnak nevezte, hogy a kifejlesztett technológiáknak köszönhetően humán retinákon tudnak kísérletezni. Ennek azért van kiemelt jelentősége, mert a tapasztalatok szerint a génterápia esetében nem transzferálhatók az állatkísérletek eredményei a humán vizsgálatokba.

Elmondta, hogy a kísérletek egy része mára eljutott a klinikai kipróbálás fázisába; az optogenetikai terápia négyféle módszere közül az egyik esetében öt páciensbe injektáltak vírusokat Londonban és Párizsban. Az első kísérletek a terápia biztonságosságáról adnak információt, ezt követi majd a terápia hatásosságának vizsgálata. A jövőben szeretnének olyan módszert kifejleszteni, ami már nemcsak a teljesen vakság esetén, hanem a látássérülteknek is segíthet.

Roska idén januárban az első magyarként elnyerte Louis Jeantet-díjat is, amit a Nobel-díj előszobájának tartanak. Egy Qubiten megjelent interjúban azt mondta:

„Olyan vakság, amin egyáltalán nem lehet segíteni, nem létezik. Még azokon a betegeken is lehet valamennyit segíteni, akiknek a komplett látóidege hiányzik. Minden attól függ, hogy mennyi pénzt áldoznak rá.”

(Forrás: SOTE, Qubit Képek: SOTE)