Genomszerkesztési módszer

A 2020 évi kémiai Nobe-díjat Emmanuelle Charpentier és Jennifer A. Doudna kapták közösen "genomszerkesztési módszerük kidolgozásáért". Az általuk felfedezett eszköz a genetikai olló, alkalmas az élet kódjának átírásához.

A géntechnológia legélesebb új eszköze lett a CRISPR/Cas9 genetikai olló. Az új eszközök felhasználásával a kutatók rendkívül nagy pontossággal képesek változtatni az állatok, növények és mikroorganizmusok DNS-én.

Genetikai forradalom

A technológia forradalmi hatást gyakorolt ​​az élettudományokra, masszívan hozzájárul az új rákterápiákhoz, és valóra válthatja az örökletes betegségek gyógyításának álmát.

A kutatók szeretnék megfejteni az élet belső működését, és ehhez módosítaniuk kell a sejtekben található géneket. Ez sokáig időigényes, nehéz és néha kivitelezhetetlen feladatot jelentett. A CRISPR/Cas9 genetikai ollóval néhány hét leforgása alatt elvégezhető mindez.

Ősi mechanizmus

„Óriási erő rejlik ebben a genetikai eszközben, amely mindannyiunkat érint. Ez nemcsak forradalmasította az alapvető tudományos folyamatokat, de innovatív növényeket is eredményezett, és új, úttörő orvosi kezelésekhez vezet majd.”- mondta Claes Gustafsson, a Kémiai Nobel Bizottság elnöke.

Mint a tudományban oly gyakran, a genetikai olló felfedezése váratlan volt. Emmanuelle Charpentier a Streptococcus pyogenes, az emberiség számára a legnagyobb kárt okozó baktériumok egyikének vizsgálata során fedezett fel egy korábban ismeretlen molekulát, a tracrRNS-t. Munkája során kimutatta, hogy a tracrRNS a baktériumok ősi immunrendszerének, a CRISPR/Cas része, mely a vírusokat hatástalanítja a DNS-ük széthasításával.

Charpentier 2011-ben tette közzé felfedezését, együttműködést kezdeményezett Jennifer Doudnával, aki tapasztalt, az RNS-t jól ismerő biokémikus. Együtt sikerült újra létrehozniuk a baktériumok genetikai ollóját egy kémcsőben, és egyszerűsíteni az olló molekuláris összetevőit, így könnyebben használhatóvá váltak.

Új kor hajnalán

A korszakalkotó kísérletek csúcspontján aztán átprogramozták a genetikai ollót. Természetes formájukban az ollók felismerik a vírusok DNS-ét, de Charpentier és Doudna bebizonyította, hogy

ez a funkció kontrollálható, így bármely DNS-molekulát egy előre meghatározott helyen el lehet vágni a segítségükkel. Ahol a DNS-t elvágják, ott könnyű átírni az élet kódját.

A felfedezés óta az olló használata robbanásszerűen elterjedt. Az eszköz számos fontos felfedezéshez járult hozzá az alapkutatások során, a növénykutatók képesek voltak olyan növények kifejlesztésére, amelyek ellenállnak a penésznek, a kártevőknek és az aszálynak.

Az orvostudományban új rákterápiák klinikai kísérletei indultak el, ezek ma is folyamatban vannak, és hamarosan megvalósulhat az az álom, hogy képesek leszünk meggyógyítani az öröklött betegségeket. A genetikai ollók új korszakot nyitottak az élettudományok területén, és hatalmas hasznot hoznak az emberiség számára.

(Forrás: IFLS kép: Nobelprize, Wikimedia)