Jennifer Doudna a CRISPR-technológia, vagy konyhanyelven szólva – a génszerkesztést lehetővé tevő technológia egyik feltalálója, aki 2020-ban kutatótársával, Emmanuelle Charpentierrel ezért Nobel-díjat is kapott. Ők ketten egyébként a hatodik és hetedik nők voltak, akik elnyerték a kémia tudományában ezt a rangos elismerést. 10 év telt az első áttörés óta, és idén elkezdődik a CRISPR-technológia alkalmazása embereken – az MIT Technology Review ezen alkalomból készített interjút a kutatóval, aminek a mi szempontunkból legérdekesebb részeit most röviden összefoglaljuk.
Doudna, aki jelenleg a Sixth Street vállalat vezető tudományos tanácsadója is, elmondta, hogy a technológia jövőjét a gépi tanulás, valamint az adatelemzés jelentheti – ennek segítségével sikerülhet ugyanis a génfunkciók megértése. Doudna szerint ugyanis nem is csak egy-egy génről beszélhetünk, hanem ezek együttműködéséről, a gének közt kialakuló hatásokról, amelyek segítségével jobban feltérképezhetővé válik a betegségek genetikája, és jobb terápiákat lehet kidolgozni.
A CRISPR/Cas rendszer a prokarióták (tehát a sejtmag nélküli egysejtűek) amolyan immunrendszere. „A Cas fehérjék a CRISPR-ek közötti helykitöltők alapján felismerik a baktériumsejtbe behatoló idegen nukleinsavakat (a DNS és az RNS egyaránt nukleinsavak), és darabokra vágják őket. Hasonló rendszer az eukariótákban (valódi sejtmaggal rendelkezők) is működik, ott RNS-interferenciának nevezik a jelenséget.” A laborokban pedig ezt a rendszert használják a DNS szerkesztésére: „a Cas9 enzim és a megfelelő RNS-szakasz sejtbe bevitelével, az enzim meghatározott helyen vágja el a sejt DNS-ét, amivel lehetővé válik a gének minden korábbinál pontosabb módosítása.”
Doudna üdvözölte azt is, hogy a technológiára mára egyre több cég épül, ráadásul nem is csak orvosi cégek (bár természetesen az egészségügyi alkalmazás is fontos), hanem olyan egyéb szektorok vállalkozásai, mint például a mezőgazdaság. A kutató szerint ugyanis az elkövetkező évtizedben a CRISPR mezőgazdasági, valamint a klímavédelem céljából történő alkalmazása fontosabb lesz, mint az egészségügyi. Doudna szerint olyasmikre kell gondolni, mint a már tesztelési fázisba lépett szárazságtűrő rizs kifejlesztése, vagy a víz és a talaj mikrobáinak a génszerkesztése, amivel például felpörgethetjük a talaj szénmegkötő képességét.
Doudna egyébként nem támogatja a CRISPR eljárás alkalmazását a magzatokon, ugyanakkor nem írt alá egyetlen tiltakozást sem a technológia ilyetén felhasználásával szemben. A kutató szerint ez a kettősség azzal magyarázható, hogy szerinte a CRISPR nem áll készen jelenleg a klinikai használatra. Emellett azért is ellenzi, mert egyszerűen nincs jó érv pillanatnyilag, amely a magzatkori génszerkesztés mellett szólna, ráadásul széleskörű társadalmi konszenzus sem alakult ki a kérdésben. Korábban egyébként mi is írtunk arról, hogy a CRISPR szerkesztés 2020-ban kapott egy nagyobb pofont, amikor egy emberi emriókon végzett kísérletnél kiderült, hogy a szándékos szerkesztés mellett az esetek egy részében egy sor egyéb, nem szándékolt génváltozásra is sor került.
Doudna szerint azonban akad olyan terület ezzel kapcsolatban, ami felé a technológia elindulhatna, ez pedig az emberi életminőség javítása. Ezalatt olyasmit kell érteni, hogy például az Alzheimerrel vagy szívérrendszeri betegségekkel szemben történő ellenállás genetikai kifejlesztése már az embrionális korban. Ilyen esetekben a kutató szerint fontolóra lehetne venni a technológia használatát.
(Kép: Pixabay/3194556)