A CNN beszámolója szerint egy kínai gyógyszergyártó cég váratlan bejelentést tett a napokban, miszerint feltételesen jóváhagytak egy, az Alzheimer-kór gyógyítására kifejlesztett készítményt. Az újdonság nem véletlenül rázta meg a világot, hiszen a betegség a tudomány jelenlegi állása szerint gyógyíthatatlan (szerencsés esetben maximum késleltethető), másrészt tizenhét éve nem volt olyasmire példa, hogy a helyi hatóságok engedélyezték volna új készítmények forgalomba hozatalát.

Független orvosszakértők egyrészt reménykedve, másrészt szkepticizmussal állnak a hír előtt, mert szerintük korai lenne hosszú távú következtetéseket levonnunk egy jelenleg is kísérlet alatt álló gyógyszer hatóerejéről. Ugyanakkor a kínai kutatók teljesen új szemszögből közelítették meg a betegséget és gyógyítását, melynek az orvostudomány még nagy hasznát veheti a jövőben. Merthogy a készítmény fő hatóanyaga a barnamoszatból kivont cukor.

Mit tudhatunk eddig a gyógyszerről?

Az Oligomannate (GV-971) készítmény a kínai gyógyszer-felügyeleti hatóság tájékoztatása szerint az enyhe és mérsékelt állapotú Alzheimer-kóros betegek kezelésére alkalmas. Feltételes jóváhagyása annyit tesz, hogy egyrészt ismételten forgalomba hozható klinikai tesztelése idején is, ugyanakkor szigorúan ellenőrzik hatásait, és azonnali hatállyal visszahívhatják, ha alkalmazása során bármilyen egészségügyi kockázat felmerül.

A kutatók figyelme azt követően terelődött a barnamoszat felé, miután rájöttek, hogy a rendszeresen fogyasztók körében számottevően alacsonyabb az Alzheimer-kóros betegek aránya. A sanghaji székhelyű Kínai Tudományos Akadémia (CAS) felel a gyógyszer kifejlesztéséért, munkatársai szeptemberben publikálták annak a tudományos kutatásnak az eredményét, amiben adatokkal is alátámasztották korábbi feltételezéseiket. Többek között megállapították, hogy a bél-mikrobióma egyensúlyhiánya az agyra káros immunsejteket termel, amelyek súlyosbítják a betegek állapotát. A barnamoszat azonban megakadályozza az állapotromlásáért felelős immunsejtek termelődését, valamint képes hatástalanítani a bél bizonyos baktériumait.

A gyógyszert elsőként egereken tesztelték, melynek során pozitív változásokat észleltek a rágcsálók agyában. Ezután pedig nyolcszáztizennyolc, véletlenszerűen kiválasztott beteg bevonásával, placebo-kontrollal harminchat hétig tesztelték hatékonyságát. Eredményeikre a kutatók is rácsodálkoztak, merthogy a kognitív képességekben akár négy héten belül javulást eredményezhet a barnamoszatból készült gyógyszer.

Érvek és ellenérvek

Fejlesztői szerint az Oligomannate hatásosságától függetlenül hatalmas lépést tettek kutatásaikkal, elvégre közelebb jutottak az Alzheimer-kór kialakulásában szerepet játszó mechanizmus megértéséhez, így a bél-mikrobióma valós célpont lehet a jövőbeli terápiák kialakításakor. Érdekességkép, a kutatók mostanáig főként az agyban lerakódó béta-amiloid fehérjékre koncentráltak, szinte teljesen eredménytelenül. Az elmúlt két évtizedben ráadásul megközelítőleg ötszáz különböző gyógyszert teszteltek, de végül egyik sem kerülhetett forgalomba.

Sikertelen próbálkozásaik új stratégiákat kívántak, a GV-971 bevezetése pedig az első komoly előrelépés lehet a folyamatban, hiszen biztató eredményeket mutatott az Alzheimer-kór kezelésére jelenleg elérhető egyetlen, acetilkolinészteráz-gátló gyógyszerekhez képest. Hozzátették, hogy bár hatóerejük közel azonos, a GV-971-nek mellékhatása minimális szemben a másik készítménnyel. Előrejelzések szerint az új gyógyszer még ebben az évben elérhető lesz Kínában, jelenleg pedig azon dolgoznak, hogy a külföldi piacokon is forgalomba kerülhessen. A harmadik fázisú klinikai tesztelés 2020 elején indulhat Európában Ázsiában és az USA-ban, noha a rendkívül szigorú amerikai szabályozás miatt ott szinte biztosan ellehetetlenítik engedélyezését.

A készítmény pozitív tulajdonságai ellenére a szkeptikusok gyanúi sem alaptalanok; szerintük bármilyen kutatás csak akkor tekinthető mérvadónak, ha többszöri megismétlés után is ugyanolyan eredményeket produkál. Valaki pedig azzal érvelt, hogy nincs számottevő különbség a már forgalomban lévő és a most jóváhagyott gyógyszerek hatása között, ezért túlzás lenne az Alzheimer-kór csodaszerének titulálni az Oligomannatet. Arról nem beszélve, hogy az egerek nem emberek, pláne, ha az agyunk közti különbségről van szó. Tapasztalatok szerint ami rágcsálókon hatásosnak bizonyult, annak végül mindössze kilenc százalékát engedélyezték emberi alkalmazásra. Ez pedig a legalacsonyabb arány valamennyi terápiás terület közül. A Nemzetközi Alzheimer Társaság ugyancsak kétkedve fogadta a bejelentést, mondván egyelőre kevés információnk van a gyógyszer működéséről. Ahogy közleményükben fogalmaznak:

"Minket a tudományos bizonyítékok érdekelnek. Várjuk, hogy a harmadik fázisú kutatások nemzetközi szinten milyen eredményeket hoznak." - Hozzátették, egyelőre senkinek sem javasolják az Oligomannate fogyasztását.

A kínai sajtó ezen kívül megkérdőjelezi a gyógyszert forgalmazó Green Valley Pharmaceuticals múltját is, merthogy bő egy évtizede csalás gyanújába keveredtek, miután kikiáltottak egy gombából kivont hatóanyagot a rák ellenszerének. Az átvert fogyasztók pert indítottak ellenük, mivel a szernek semmilyen pozitív hatása nem volt. Meglátjuk, mit tartogat a jövő.

A mesterséges intelligencia segíthet a legtöbbet a betegség elleni harcban?

A Kaliforniai Egyetem kutatói ugyancsak hatalmas lépést tettek idén az Alzheimer-kór felismerése és gyógyítása felé, ám ők a mesterséges intelligenciát használnák erre; kutatásuk során kifejlesztettek egy algoritmust, ami képes felismeri a páciensek agyában zajló metabolikus változások jeleit. (Elemzéseikhez több mint ezer páciensről készült, megközelítőleg kétezer-száz felvételt vizsgáltak.) Az AI azért bizonyulhat erős eszköznek a betegséggel való harcban, mivel az agyi károsodások már évekkel az első tünetek jelentkezése előtt kialakulnak. Vagyis a betegek egyetlen reménye a korai felismerés.
Jae Ho Sohn, a tanulmány egyik szerzője elmondta, ha az Alzheimer-kórt a tünetek megnyilvánulásával azonos időben diagnosztizálják, addigra az agyi veszteség olyan mérteket ölt, hogy túl késő közbeavatkozni. Bár a végleges fejlesztésekig még sok idő kell, a korai észlelés lehetőséget nyújt a kutatóknak, hogy megfelelő módszert találjanak a védekezésre.