Az amerikai gyógyszerfelügyelet, azaz az FDA kedden hagyta jóvá a CSL Behring gyógyszergyártó által kifejlesztett készítményt, így pedig a Science Alert szerint ez lett a valaha engedélyezett legdrágább gyógyszer a világon. A Hemgenixből egy adag 3,5 millió dollárba kerül, ami jelenlegi árfolyamon nagyjából 1,4 milliárd forintnak felel meg.

A Hemgenixet kifejezetten a B-típusú hemofília kezelésére fejlesztették ki, amely egy nagyrészt öröklődő, kisebb részben pedig szerzett genetikai betegség, ami túlnyomó részben férfiaknál jelentkezik. Az ilyen betegségben szenvedők mája nem termeli a IX-es faktor elnevezésű szerin proteázt, ezáltal a vérük jóval lassabban alvad, mint a többi emberé. "A tünetek megmutatkozhatnak a sérülést, orvosi beavatkozást vagy fogászati kezelést követő elhúzódó vagy erős vérzésben, súlyos esetben pedig a vérzéses epizódok spontán, nyilvánvaló ok nélkül is jelentkezhetnek. A hosszantartó vérzéses epizódok súlyos komplikációkhoz vezethetnek, mint például az ízületek, az izmok, a belső szervek és az agy bevérzése" - írja az FDA közleménye, hozzátéve, hogy a hemofília B a vérzékenységnek a ritkább formája, amely nagyjából 40 ezer emberből egynél fordul elő. Meglehetősen ritka betegségről van tehát szó, amely Magyarországon a Magyar Hemofília Egyesület adatai szerint kevesebb mint kétszáz embert érint, míg az USA-ban mintegy nyolcezerre tehető a hemofília B-ben szenvedők száma.

Már kapható a szemcsepp, ami kiválthatja a szemüvegeket Az Egyesült Államokban csütörtökön került boltokba a Vuity nevű készítmény, amely a gyártó szerint forradalmi áttörést hozhat az éles látás visszaállításában.

A Hemgenix egy vírusvektor-alapú intravénás vakcina, ami azt jelenti, hogy a genetikai utasításokat módosított vírusok segítségével juttatják el a májhoz, ami így már képes előállítani a szükséges fehérjét. Az eddig elvégzett kísérletek igen biztató eredményekre jutottak, ugyanis a betegek vérében jelentősen emelkedett az IX-es faktor szintje, a vérzések száma pedig mintegy felére csökkent. A Science Alert ezzel együtt megjegyzi, hogy a kevés rendelkezésre álló adat miatt egyelőre nem lehet biztosan kijelenteni, hogy a Hemgenix teljes megoldást nyújt a B-típusú vérzékenység kezelésére.

A vérzékenységet ma jellemzően faktorkészítményekkel kezelik, vagyis a hemofília B esetében a hiányzó IX-es faktort pótolják, ezzel segítve a véralvadást. Mivel élethosszig tartó kezelésről van szó, az eljárás igencsak komoly anyagi terhekkel jár: az USA-ban a kezelés teljes költsége 21 és 23 millió dollár, azaz 8-9 milliárd forint között van betegenként, de 2008-as adatok szerint a magyar egészségbiztosító is az összes gyógyszerkiadás 2,2 százalékát költötte hemofíliás betegek kezelésére.

Ehhez képest a Hemgenix 3,5 millió dolláros ára már nem is tűnik annyira soknak, bár az is garantálható, hogy az USA-n kívül ennél jóval olcsóbban lehet majd hozzájutni. Ennek oka, hogy az amerikai kormány különleges engedélyekkel ösztönzi a ritka, de súlyos betegségek kutatását, amelynek részeként a gyártó az engedélyezéstől számított első hét évre exkluzív jogot kap a gyógyszer forgalmazására, vagyis monopolhelyzetbe kerül. Mivel más országokra ez a szabályozás nem vonatkozik, és a gyógyszerek árát is szigorúbban korlátozzák, így az ellátás költségei jelentősen alacsonyabbak lehetnek.

(Borítókép: Getty Images)

Tizennyolcból tizennyolc betegnél hatásos volt egy új kísérleti rákkezelés A világon számos klinikai tesztet végeznek a daganatos betegségek kezelésére, de olyan, hogy egy kísérleti eljárás minden betegnél működjön, eddig nem igazán történt.