Engedélyt kapott a világ legdrágább gyógyszere, amiért 1,4 milliárd forintot kell fizetni

2022 / 11 / 25 / Bobák Áron
Engedélyt kapott a világ legdrágább gyógyszere, amiért 1,4 milliárd forintot kell fizetni
A Hemgenixet a vérzékenység egyik formájának a kezelésére fejlesztették ki, és még így is sokkal olcsóbb, mint az élethosszig tartó kezelések.

Az amerikai gyógyszerfelügyelet, azaz az FDA kedden hagyta jóvá a CSL Behring gyógyszergyártó által kifejlesztett készítményt, így pedig a Science Alert szerint ez lett a valaha engedélyezett legdrágább gyógyszer a világon. A Hemgenixből egy adag 3,5 millió dollárba kerül, ami jelenlegi árfolyamon nagyjából 1,4 milliárd forintnak felel meg.

A Hemgenixet kifejezetten a B-típusú hemofília kezelésére fejlesztették ki, amely egy nagyrészt öröklődő, kisebb részben pedig szerzett genetikai betegség, ami túlnyomó részben férfiaknál jelentkezik. Az ilyen betegségben szenvedők mája nem termeli a IX-es faktor elnevezésű szerin proteázt, ezáltal a vérük jóval lassabban alvad, mint a többi emberé. "A tünetek megmutatkozhatnak a sérülést, orvosi beavatkozást vagy fogászati kezelést követő elhúzódó vagy erős vérzésben, súlyos esetben pedig a vérzéses epizódok spontán, nyilvánvaló ok nélkül is jelentkezhetnek. A hosszantartó vérzéses epizódok súlyos komplikációkhoz vezethetnek, mint például az ízületek, az izmok, a belső szervek és az agy bevérzése" - írja az FDA közleménye, hozzátéve, hogy a hemofília B a vérzékenységnek a ritkább formája, amely nagyjából 40 ezer emberből egynél fordul elő. Meglehetősen ritka betegségről van tehát szó, amely Magyarországon a Magyar Hemofília Egyesület adatai szerint kevesebb mint kétszáz embert érint, míg az USA-ban mintegy nyolcezerre tehető a hemofília B-ben szenvedők száma.

Már kapható a szemcsepp, ami kiválthatja a szemüvegeket Az Egyesült Államokban csütörtökön került boltokba a Vuity nevű készítmény, amely a gyártó szerint forradalmi áttörést hozhat az éles látás visszaállításában.

A Hemgenix egy vírusvektor-alapú intravénás vakcina, ami azt jelenti, hogy a genetikai utasításokat módosított vírusok segítségével juttatják el a májhoz, ami így már képes előállítani a szükséges fehérjét. Az eddig elvégzett kísérletek igen biztató eredményekre jutottak, ugyanis a betegek vérében jelentősen emelkedett az IX-es faktor szintje, a vérzések száma pedig mintegy felére csökkent. A Science Alert ezzel együtt megjegyzi, hogy a kevés rendelkezésre álló adat miatt egyelőre nem lehet biztosan kijelenteni, hogy a Hemgenix teljes megoldást nyújt a B-típusú vérzékenység kezelésére.

A vérzékenységet ma jellemzően faktorkészítményekkel kezelik, vagyis a hemofília B esetében a hiányzó IX-es faktort pótolják, ezzel segítve a véralvadást. Mivel élethosszig tartó kezelésről van szó, az eljárás igencsak komoly anyagi terhekkel jár: az USA-ban a kezelés teljes költsége 21 és 23 millió dollár, azaz 8-9 milliárd forint között van betegenként, de 2008-as adatok szerint a magyar egészségbiztosító is az összes gyógyszerkiadás 2,2 százalékát költötte hemofíliás betegek kezelésére.

Ehhez képest a Hemgenix 3,5 millió dolláros ára már nem is tűnik annyira soknak, bár az is garantálható, hogy az USA-n kívül ennél jóval olcsóbban lehet majd hozzájutni. Ennek oka, hogy az amerikai kormány különleges engedélyekkel ösztönzi a ritka, de súlyos betegségek kutatását, amelynek részeként a gyártó az engedélyezéstől számított első hét évre exkluzív jogot kap a gyógyszer forgalmazására, vagyis monopolhelyzetbe kerül. Mivel más országokra ez a szabályozás nem vonatkozik, és a gyógyszerek árát is szigorúbban korlátozzák, így az ellátás költségei jelentősen alacsonyabbak lehetnek.

(Borítókép: Getty Images)

Tizennyolcból tizennyolc betegnél hatásos volt egy új kísérleti rákkezelés A világon számos klinikai tesztet végeznek a daganatos betegségek kezelésére, de olyan, hogy egy kísérleti eljárás minden betegnél működjön, eddig nem igazán történt.


Szextechnológiai innovációk, amiket már ma ki lehet próbálni
Szextechnológiai innovációk, amiket már ma ki lehet próbálni
A virtuális valóság ebben az iparágban például már nem is annyira virtuális.
Nem csak élő és holt létezik – felfedeztek egy új állapotot az élőlényeknél
Nem csak élő és holt létezik – felfedeztek egy új állapotot az élőlényeknél
A halál csak egy átmeneti állapot bizonyos élőlények számára: színre lépnek a xenobotok és halál után az emberi tüdősejtekből kialakuló összetett lények, az anthrobotok.
Ezek is érdekelhetnek
HELLO, EZ ITT A
RAKÉTA
Kövess minket a Facebookon!
A jövő legizgalmasabb cikkeit találod nálunk!
Hírlevél feliratkozás

Ne maradj le a jövőről! Iratkozz fel a hírlevelünkre, és minden héten elküldjük neked a legfrissebb és legérdekesebb híreket a technológia és a tudomány világából.



This site is protected by reCAPTCHA and the Google Privacy Policy and Terms of Service apply.